Diabètes néonatals : un cas d’agénésie des cellules ß et suivi pendant 38 ans d’un diabète néonatal permanent

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    Titre

    Diabètes néonatals : un cas d’agénésie des cellules ß et suivi pendant 38 ans d’un diabète néonatal permanent

    Résumé

    Le diabète néonatal, transitoire (DNT) ou permanent (DNP), est une pathologie rare, survenant environ chez 1 enfant sur 300.000. Si le diagnostic est aisé, le traitement reste un défi chez le jeune enfant. Les mécanismes de la maladie ne sont pas élucidés, même si de nombreuses anomalies génétiques ont été décrites : les plus fréquentes sont les anomalies de la région 6q24 lors d’un DNT et les mutations de gènes codant pour le canal potassique de la cellule ß (KCNJ11 et ABCC8) lors d’un DNP. Nous relatons deux histoires remarquables : la première est l’unique cas décrit d’un nouveau-né ayant une isodisomie paternelle du chromosome 6 avec agénésie des cellules ß associée à une acidémie méthylmalonique, décédé au 16ème jour de vie. La seconde histoire est le plus long suivi de la littérature d’un diabète néonatal permanent, pendant 38 ans, avec l’absence de complications à l’exception de rares micro-anévrysmes et ce malgré un contrôle métabolique pas toujours optimal. Rev Med Brux 2010 ; 31 (Suppl) : S 109-12

    Title

    Neonatal diabetes: a case of pancreatic ß cell agenesis and a 38-year follow-up of a permanent neonatal diabetes mellitus

    Abstract

    Neonatal diabetes, transient (TND) or permanent (PND) is a rare disease, with a reported frequency of 1/300,000. If establishing a diagnosis is quite easy, treatment remains challenging during childhood. Understanding of physiopathology increasied this last decade, as many mutations in genes playing critical roles in the development of pancreas, have been described : the most common are chromosome 6q anomalies in the case of TND, and mutations in KCNJ11 and ABCC8 genes encoding the subunit of the insulin cell potassium channel in the case of PND. We report on 2 peculiar stories: the first one is the unique case of a newborn with isodisomy of chromosome 6, methylmalonic acidemia and pancreatic ß cell agenesis, who died on the 16th day of life. The second one is the longest follow-up ever described, 38-year, of a permanent neonatal diabetes mellitus without complications, except for rare micro-aneurysms, in spite of insufficient metabolic control. Rev Med Brux 2010 ; 31 (Suppl) : S 109-12

    Chapitre
    La diabétologie pédiatrique En hommage au Prof Harry Dorchy
    Type d'article
    Diabétologie pédiatrique
    Mots clés
    paternal isodisomy of chromosome 6q
    neonatal diabetes mellitus
    methylmalonic acidemia
    agenesis of ß cells
    Auteur(s)
    S. Tenoutasse, H. Dorchy