RAVICTI® : une nouvelle arme thérapeutique dans la prise en charge chronique des troubles du cycle de l’urée
Série actualités diagnostiques et thérapeutiques
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RAVICTI® : une nouvelle arme thérapeutique dans la prise en charge chronique des troubles du cycle de l’urée
Introduction : le cycle de l’urée est une voie de détoxification hépatique ayant pour but l’élimination rénale de l’ammoniaque, molécule neurotoxique, sous forme d’urée. Il est possible qu’une des enzymes participant à ce cycle soit déficitaire et entraîne dès lors une augmentation de l’ammoniémie. En mai 2023, un nouveau médicament dans la prise en charge chronique des troubles de l’urée, le phénylbutyrate de glycérol (GPB) (RAVICTI®) est devenu disponible et remboursable en Belgique.
Matériel et méthode : une sélection d’articles pertinents a été effectuée après avoir testé plusieurs équations de recherche.
Résultats : une non-infériorité de GPB par rapport au phénylbutyrate de sodium (NaPB) a été démontrée dans plusieurs études. Les patients préfèrent également le GPB pour son appétence, son volume peu conséquent et son mode d’administration per os. Les effets secondaires les plus fréquemment rapportés étaient des troubles gastro-intestinaux et d’ordre neurologique.
Discussion : les résultats démontrent une non-infériorité du GPB par rapport au NaPB avec un bénéfice en termes d’effets indésirables, ce qui en fait une bonne option thérapeutique. Peu d’études indépendantes de la firme ont été menées.
Conclusion : RAVICTI® est non inférieur au NaPB au niveau du contrôle métabolique des troubles du cycle de l’urée et peut être prescrit en première ligne dans la prise en charge chronique des patients adultes et pédiatriques atteints d’un trouble du cycle de l’urée. RAVICTI® présente des bénéfices en termes d’effets indésirables et de tolérance.
EN
RAVICTI®: a new therapeutic weapon in the chronic management of urea cycle disorders
Introduction: the urea cycle is a hepatic detoxification pathway designed to eliminate ammonia, a neurotoxic molecule, from the kidneys in the form of urea. One of the enzymes involved in this cycle might be deficient, leading to an increase in ammonia levels. In May 2023, a new drug for the chronic management of urea disorders, Glycerol Phenylbutyrate (GPB) (RAVICTI®), became available and reimbursable in Belgium.
Material and method: a selection of relevant articles was made a\er testing several search equations.
Results: non-inferiority of GPB to Sodium Phenylbutyrate (NaPB) was demonstrated in several studies. Patients also preferred GPB for its palatability, small volume and per os administration. The most frequently reported side effects were gastrointestinal and neurological.
Discussion: the results show that GPB is non-inferior to NaPB, with a benefit in terms of adverse effects, making it a good therapeutic option. Few independent studies have been conducted.
Conclusion: RAVICTI® is non-inferior to NaPB in the metabolic control of urea cycle disorders and can be prescribed as first-line therapy in the chronic management of adult and paediatric patients with urea cycle disorders. RAVICTI® offers benefits in terms of adverse effects and tolerability.